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腺相关病毒包装

腺相关病毒属微小病毒( parvovirus)家族的成员,为无包膜的单链线状DNA病毒。AAV的基因组约4700bp。基因组5‘、3’端各有一个145nt的反向末端重复序列(ITR)。在两个ITR之间存在两个开放阅读框,其中Rep基因参与病毒的复制和整合,Cap基因编码病毒衣壳蛋白。

图1 AAV病毒基因组.png

                                                       图1 AAV病毒基因组

腺相关病毒具有安全性高、免疫原性低、能介导基因在动物体内长期稳定表达,因而被认为是最有潜力成为基因治疗工具的载体而在国内外研究中广泛应用。


应用优势:动物和临床试验
AAV进入细胞前,首先要通过衣壳蛋白与细胞表面的相应受体结合,进而附着于细胞表面,随后通过衣壳蛋白与其它复合受体的相互作用来起始病毒颗粒的细胞内转运等生物学活动。AAV不同血清型有不同的衣壳蛋白,进而可与不同的细胞表面受体结合,体现出血清型对不同组织器官的不同亲和性。百恩维生物在包装腺相关病毒时有9种不同的AAV血清型可供客户选择,建议客户针对不同组织器官选择相应血清型的AAV病毒,见下表。

表1 不同血清型对各组织器官细胞的亲和性

血清型

组织亲和性

AAV1

肌肉,心脏,骨骼肌(包括心肌),神经组织

AAV2

中枢神经,肌肉,肝脏,脑组织,眼

AAV3

肌肉,肝脏,肺,眼

AAV4

中枢神经,肌肉,眼,脑

AAV5

肺,眼,中枢神经,关节滑膜,胰腺

AAV6

肺,心脏

AAV7

肌肉,肝脏

AAV8

肝脏,眼,中枢神经,肌肉

AAV9

心脏,肌肉,肺(肺泡),肝脏,中枢神经

DJ

视网膜,肝脏,肺,肾脏

 

1970-01-01

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